Американски учени твърдят, че са използвали ХИВ, за да създадат генна терапия, която е излекувала осем бебета с комбиниран имунодефицит или с рядката болест „балонено момче“. Резултатите от изследването, разработено в болница в Тенеси, са публикувани в Медицинския журнал на Нова Англия, съобщи BBC.
Бебетата са били родени с малко или никаква имунна защита, а след проведеното лечение, тя е започнала да функционира нормално. Децата с това заболяване, които не се лекуват, трябва да живеят в напълно стерилна среда. В противен случай те умират още като пеленачета.
Генната терапия включва взимането на костен мозък от бебето и коригирането на генетичния дефект в ДНК-то им. Процедурата се прави възможно най-бързо след раждането.
„Правилният“ ген, използван да оправи дефекта, е бил вмъкнат с променена версия в такъв на ХИВ, вирусът, който причинява СПИН. Изследователите са изтъкнали, че след процедурата повечето бебета са били изписани от болницата в рамките на месец.
„Тези пациенти вече са прохождащи деца, които реагират на ваксинации и имат имунна система, която да произвежда всички имунни клетки, от които се нуждаят за защита от инфекции, докато изследват света и живеят нормален живот“, заяви авторката на изследването д-р Евелина Мамкарц.
„Това се случва за първи път за пациенти с X-свързана тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID-X1)“, добави тя и се позова на най-разпространения тип тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID).
Пациентите са били лекувани в детската болница в Мемфис и в тази в Сан Франциско.
Повече за синдрома
Случаят на Дейвид Ветър е може би най-известният на тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID). Заради заболяването си, той не е могъл да опознае света извън пластмасовата си камера.
Наричан „Bubble Boy“, Ветър е роден с болестта през 1971 г. и умира на 12-годишна възраст след неуспешна трансплантация на костен мозък.
Само 20 секунди след раждането си в детската болница в Тексас, той е бил поставен в пластмасова изолационна камера, където е живял до шестгодишна възраст. Тогава е получил специален пластмасов костюм, проектиран от НАСА.
Преди Ветър да се роди, родителите му вече са изгубили едно дете от болестта.
Какви са другите възможности за лечение?
Понастоящем, най-доброто лечение за X-свързана тежка комбинирана имунна недостатъчност (SCID-X1) е трансплантация на костен мозък от донор, роднина на заболелия. По данни на болницата в Мемфис, 80% от тези пациенти нямат такъв донор и трябва да разчитат на кръвни стволови клетки от други донори.
Този процес е по-малко вероятно да излекува заболяването и е по-вероятно да причини сериозни странични ефекти в резултат на лечението. Предишни разработки в генната терапия предоставиха алтернативи на трансплантацията на костен мозък, но често включваха химиотерапия и отключваха редица други заболявания.
